基因治疗 主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常 基因 来纠正 突变基因 ，也就是在原位修复缺陷基因的直接 疗法 ，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就 基因转移 的 受体 细胞 不同，基因治疗又有两种途径,即 生殖 （ 种系 ）细胞...
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治疗又有两种途径,即生殖（种系）细胞基因治疗和体细胞基因治疗。 (1...
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治疗又有两种途径,即生殖（种系）细胞基因治疗和体细胞基因治疗。 (1...
...的功能得到加强。DNA治疗多采用此种方式。这种方法增补的是显性DNA多用于治疗隐性病。 DNA失活。早期一般是指 反义核酸 技术。它是将特定的反义核酸，包括 反义RNA ， 反义DNA 和 核酶 导入细胞，在 翻译 和 转录 水平阻断某些基因的异常表达。近年来又有反基因策略、 肽核酸 、DNA去除和RNA干扰技术。 参看 《医学遗传学基础》- 基因治疗 《临...
...的功能得到加强。DNA治疗多采用此种方式。这种方法增补的是显性DNA多用于治疗隐性病。 DNA失活。早期一般是指 反义核酸 技术。它是将特定的反义核酸，包括 反义RNA ， 反义DNA 和 核酶 导入细胞，在 翻译 和 转录 水平阻断某些基因的异常表达。近年来又有反基因策略、 肽核酸 、DNA去除和RNA干扰技术。 参看 《医学遗传学基础》- 基因治疗 《临...
...的功能得到加强。DNA治疗多采用此种方式。这种方法增补的是显性DNA多用于治疗隐性病。 DNA失活。早期一般是指 反义核酸 技术。它是将特定的反义核酸，包括 反义RNA ， 反义DNA 和 核酶 导入细胞，在 翻译 和 转录 水平阻断某些基因的异常表达。近年来又有反基因策略、 肽核酸 、DNA去除和RNA干扰技术。 参看 《医学遗传学基础》- 基因治疗 《临...
...增强，使erbB2在 乳腺癌 细胞中过度表达。此时，药物5-FC注入细胞后即转变为5- FU 而致癌 细胞死亡 。而当5-FC给予含有此嵌合基因却无erbB2表达的细胞时，亦无药物前体活性（图14-5）。这一基因治疗的新策略，可有可能使人对肿瘤等不同疾病进行基因治疗。 图14-5 病毒导向酶 前药 治疗示意图 目前已批准治疗的病例约120例，其中约110例为...
...法基本上可分为以下几种：（1）基因矫正，指将致病基因的异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留；（2）基因置换，是用正常基因替换病变细胞内的致病基因；（3）基因增补，不去除异常基因，将目的基因导入病变细胞或其他细胞，使其表达产物补偿缺陷基因的功能，或使原有的功能得到加强；（4）基因失活，在翻译和转录水平阻断某些基因的异常表达。 研究进展 目前糖尿病的基因治疗策略...
新加坡生物工程和纳米科技研究院基因治疗小组的科研人员经过两年时间的研究，发现从昆虫细胞里分离出来的杆状病毒可以作为基因治疗的载体。这种载体能够安全有效地在人类中枢神经系统的神经细胞里移动。 据新加坡《联合早报》２８日报道，基因治疗小组组长王朔表示，目前能够有效地在神经细胞里移动的病毒载体多为腺病毒和单纯疱疹病毒等。这些病毒在漫长的进化过程中，形成了一套独特的...
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