80年代初美国加州大学Cline首次对β-蛛蛋白生成障碍性 贫血 患者进行基因治疗尝试时遭到人们的非议，但时隔10年，分子生物学飞速发展，改变了人们的思维。1990年9月14日，在马里兰州贝塞斯达国家保健研究所医疗中心，一位因患遗传性腺苷脱氨酶（adenosine deaminase，ADA）缺乏症导致抵抗力下降的4岁女孩，接受了W、费仁兹、安德烈等医生用经...
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例如，有人用5-氮胞苷（5-azocytidine）治疗镰形细胞 ...
...疾病，由于患者大脑中一些部位的细胞不断死亡减少，造成患者行动缓慢僵硬，生活无法自理。最近英国研究人员发现了一种能够延缓脑细胞死亡的蛋白质，为治疗帕金森病带来新的希望。 以前人们认为这种病多发于老年人，而现在的研究认为，年轻人同样会患上这种病，英国目前有至少12万名帕金森病患者，而且数量还在继续增加。最近，英国一个研究机构获得了一笔资金用于研究用基因疗法治疗帕...
（1）特异正常基因的分离与克隆：应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已有不少基因并将会有更多 人类 基因被分离和克隆，这是基因治疗的前提，在当代分子生物技术条件下，一般来说，只要有基因探针和准确的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，现在既可人工合成DNA探针，还可用DNA合成仪在体外人工合成基因，这些都是在基因治疗前，分离克隆特异基因的有利条件...
恶性脑胶质瘤是成人中最常见的原发性恶性脑瘤，具有侵袭性，其血管丰富，可无限制增生，缺乏凋亡，所有这些异常生物学特性导致恶性脑胶质瘤难以治疗。在恶性脑胶质瘤的进展过程中，有的肿瘤抑制因子并未被激活，相当数量的生长因子和肿瘤基因却被过多表达，因此其基因治疗目标就是干预肿瘤基因或替代“功能基因的缺失”（肿瘤抑制因子）。 ■酶前体药物治疗 酶前体药物治疗又被称作药物...
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治疗又有两种途径,即生殖（种系）细胞基因治疗和体细胞基因治疗。 (1...
基因诊断 指通过使用基因芯片分析人类 基因组 ，可找出致病的遗传 基因 。 癌症 、 糖尿病 等，都是遗传基因缺陷引起的疾病。医学和生物学研究人员将能在数秒钟内鉴定出最终会导致癌症等的 突变基因 。借助一小滴测试液，医生们能预测药物对病人的功效，可诊断出药物在治疗过程中的不良反应，还能当场鉴别出病人受到了何种 细菌 、 病毒 或其他 微生物 的 感染 。利用...
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治疗又有两种途径,即生殖（种系）细胞基因治疗和体细胞基因治疗。 (1...
HIV 基因组 由两条 单链 RNA 组成，每个RNA基因组约为9.7k，在RNA5′端有一帽结构（m7G5ppp5′GmpNp）,3′端有poly（A）尾巴。HIV的主要 基因 结构和组合形式与其他 反转录病毒 相同，均由5′末端长重复（long terminal repeat， LTR）、 结构蛋白 编码区 （gag）、 蛋白酶 编码区（pro）、具有多...
现代 分子 生物学 无论是在理论研究还是实际应用上，都已处于生命科学的最前沿，它的发展彻底改变了我们对生物体的认识。这些发展对于研究和治疗人类的 疾病 ，尤其是性病有着重大的意义。分子生物学使我们重新认识性病的发生和发病机理。在探讨性病的诊断和治疗以及有关预防 疫苗 的研制等各方面，都采用了分子 生物技术 和方法。利用分子 生物学方法 对各种性传播性疾病进行...
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