人类 细胞 基因治疗 的临床实验已经开始。进行基因治疗必须具备下列条件：①选择适当的 疾病 ，并对其发病机理及相应 基因 的结构功能了解清楚；②纠正该病的基因已被克隆，并了解该 基因表达 与调控的机制与条件；③该基因具有适宜的 受体 细胞并能在体外有效表达；④具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。近三年来，已对若干人类单基因 遗传病 和 肿瘤...
根据 基因突变 对机体影响的程度，可分为下列几种情况： 1． 变异 后果轻微，对机体不产生可察觉的效应。从进化观点看，这种 突变 称为中性突变。 2．造成正常人体生物化学组成的遗传学差异，这样差异一般对人体并无影响。例如 血清蛋白 类型、ABO 血型 、HLA类型以及各种 同工酶 型。但在某种情况下也会发生严重后果。例如不同血型间 输血 ，不同HLA型间的 ...
1．目的基因的设计 在进行转基因动物研究时，首先要针对实验目的设计待转移的目的基因，如随机整合型基因或基因敲除（gene knockout）型载体基因。随机整合型基因可来自于同一基因，也可来自于不同基因（拼接基因）。从结构上看，随机整合型基因可分为结构基因与调控序列两部分。若来自于同一个基因，那么该基因必须完整，包括5'上游启动子区和3'下游的加尾信号（po...
所谓 融合基因 ,是指将两个或多个 基因 的 编码区 首尾相连,置于同一套 调控序列 (包括 启动子 、 增强子 、 核糖体 结合序列、 终止子 等)控制之下,构成的嵌合基因.融合基因的表达产物为融合 蛋白 。 基因融合的原因 一些病因不明，但有报道说与 遗传 和 病毒 癌细胞 等有关。但当前更多的是人工 基因融合 。 基因融合的诊断 机体出现了由两个或多个...
所谓 融合基因 ,是指将两个或多个 基因 的 编码区 首尾相连,置于同一套 调控序列 (包括 启动子 、 增强子 、 核糖体 结合序列、 终止子 等)控制之下,构成的嵌合基因.融合基因的表达产物为融合 蛋白 。 基因融合的原因 一些病因不明，但有报道说与 遗传 和 病毒 癌细胞 等有关。但当前更多的是人工 基因融合 。 基因融合的诊断 机体出现了由两个或多个...
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治疗又有两种途径,即生殖（种系）细胞基因治疗和体细胞基因治疗。 (1...
基因的概念随着遗传学、分子生物学、生物化学等领域的发展而不断完善。从遗传学的角度看，基因是生物的遗传物质，是遗传的基本单位——突变单位、重组单位和功能单位；从分子生物学的角度看，基因是负载特定遗传信息的DNA分子片段，在一定条件下能够表达这种遗传信息，变成特定的生理功能。有的生物基因为RNA。
基因治疗系指用正常的基因整合入细胞，以校正和置换致病基因的一种治疗方法。从广义上来讲，将某种遗传物质转移到患者细胞内，以达到治疗疾病目的之方法，称为基因治疗。 目前基因治疗所采用的方法基本上可分为以下几种：（1）基因矫正，指将致病基因的异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留；（2）基因置换，是用正常基因替换病变细胞内的致病基因；（3）基因增补，不去除异常基因，...
基因组 进化中，一个 基因 通过 基因重复 产生了两个或更多的拷贝，这些基因即构成一个 基因家族 。 特点 是具有显著相似性的一组基因，编码相似的 蛋白质 产物。 在 真核细胞 中许多相关的基因常按功能成套组合，被称为基因家族（gene family）。同一家族中的成员有时紧密的排列在一起，成为一个 基因簇 ； 更多的时候，它们却分散在同一 染色体 的不同部...
操纵子 是 细菌 中与同一种 生化 功能有关的几个 基因 (如控制 色氨酸合成 的有关基因)在 基因组 内聚成一簇而紧密连锁，并受一个基因调控。操纵子只在细菌中发现。在 真核生物 基因组内很少发现，真核生物的 结构基因 一般是单独调控的，但真核生物中也有称为 超基因 的结构。超基因(super gene)是指作用于一种性状或作用于一系列相关性状的几个紧密连锁...
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