基因治疗系指用正常的基因整合入细胞，以校正和置换致病基因的一种治疗方法。从广义上来讲，将某种遗传物质转移到患者细胞内，以达到治疗疾病目的之方法，称为基因治疗。 目前基因治疗所采用的方法基本上可分为以下几种：（1）基因矫正，指将致病基因的异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留；（2）基因置换，是用正常基因替换病变细胞内的致病基因；（3）基因增补，不去除异常基因，...
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治疗又有两种途径,即生殖（种系）细胞基因治疗和体细胞基因治疗。 (1...
人类 细胞 基因治疗 的临床实验已经开始。进行基因治疗必须具备下列条件：①选择适当的 疾病 ，并对其发病机理及相应 基因 的结构功能了解清楚；②纠正该病的基因已被克隆，并了解该 基因表达 与调控的机制与条件；③该基因具有适宜的 受体 细胞并能在体外有效表达；④具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。近三年来，已对若干人类单基因 遗传病 和 肿瘤...
新加坡生物工程和纳米科技研究院基因治疗小组的科研人员经过两年时间的研究，发现从昆虫细胞里分离出来的杆状病毒可以作为基因治疗的载体。这种载体能够安全有效地在人类中枢神经系统的神经细胞里移动。 据新加坡《联合早报》２８日报道，基因治疗小组组长王朔表示，目前能够有效地在神经细胞里移动的病毒载体多为腺病毒和单纯疱疹病毒等。这些病毒在漫长的进化过程中，形成了一套独特的...
由山东省立医院科研中心王延军博士和孙斌主治医师承担的一项山东省卫生厅计划课题——“B7-2对HBV基因疫苗诱导产生细胞免疫应答的影响”，近日通过了山东省卫生厅主持的科技成果鉴定。 慢性乙型肝炎是严重影响我国人民健康的常见病和多发病，目前乙肝病毒（HBV）表面抗原在一般人群中携带率高达9.09%，但至今对其仍无满意的治疗方法，尤其对处于免疫耐受状态的慢性HBV...
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治疗又有两种途径,即生殖（种系）细胞基因治疗和体细胞基因治疗。 (1...
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例如，有人用5-氮胞苷（5-azocytidine）治疗镰形细胞 ...
80年代初美国加州大学Cline首次对β-蛛蛋白生成障碍性 贫血 患者进行基因治疗尝试时遭到人们的非议，但时隔10年，分子生物学飞速发展，改变了人们的思维。1990年9月14日，在马里兰州贝塞斯达国家保健研究所医疗中心，一位因患遗传性腺苷脱氨酶（adenosine deaminase，ADA）缺乏症导致抵抗力下降的4岁女孩，接受了W、费仁兹、安德烈等医生用经...
恶性脑胶质瘤是成人中最常见的原发性恶性脑瘤，具有侵袭性，其血管丰富，可无限制增生，缺乏凋亡，所有这些异常生物学特性导致恶性脑胶质瘤难以治疗。在恶性脑胶质瘤的进展过程中，有的肿瘤抑制因子并未被激活，相当数量的生长因子和肿瘤基因却被过多表达，因此其基因治疗目标就是干预肿瘤基因或替代“功能基因的缺失”（肿瘤抑制因子）。 ■酶前体药物治疗 酶前体药物治疗又被称作药物...
从前节叙述中，已可看出 基因治疗 的研究与实践中存在着若干重要问题。 1．导入 基因 的稳定高效表达 外源基因 转移入病人体内 细胞 表达，首先与转移方法有关。 化学 和 物理 方法所导入的基因效率低，自然表达也差。选择适当的 受体 细胞，也是为了导入基因能稳定高效的表达。 骨髓 作为受体细胞使用最多。 反转录病毒 载体介导基因，只能对分裂状态时的细胞进行传...
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