...基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因,也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法,此乃理想的基因治疗策略,由于多种困难,目前尚未实现;其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法,此法较前者难度小,也是目前众多主张采用的...
...80年代初美国加州大学Cline首次对β-蛛蛋白生成障碍性贫血患者进行基因治疗尝试时遭到人们的非议,但时隔10年,分子生物学飞速发展,改变了人们的思维。1990年9月14日,在马里兰州贝塞斯达国家保健研究所医疗中心,一位因患遗传性腺苷...
...人类细胞基因治疗的临床实验已经开始。进行基因治疗必须具备下列条件:①选择适当的疾病,并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚;②纠正该病的基因已被克隆,并了解该基因表达与调控的机制与条件;③该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达;④...
...因此其基因治疗目标就是干预肿瘤基因或替代“功能基因的缺失”(肿瘤抑制因子)。 ■酶前体药物治疗 酶前体药物治疗又被称作药物敏感基因(DSG)治疗或自杀基因治疗,系指自杀基因胞嘧啶脱氨基酶(前体药物5-氟尿嘧啶,5-FU)与单纯疱疹病毒胸腺...
...从前节叙述中,已可看出基因治疗的研究与实践中存在着若干重要问题。1.导入基因的稳定高效表达外源基因转移入病人体内细胞表达,首先与转移方法有关。化学和物理方法所导入的基因效率低,自然表达也差。选择适当的受体细胞,也是为了导入基因能稳定高效的...
...纽约,4月17日(路透社医学新闻)法国学者发现,基因治疗对罕见遗传缺陷患儿的远期疗效良好。 2年前研究者曾报道,对2名x染色体连锁遗传重症联合免疫缺陷(scid)患儿应用基因治疗可恢复其免疫系统功能。scid又称“空泡男孩综合征”,如不...
...人类细胞基因治疗的临床实验已经开始。进行基因治疗必须具备下列条件:①选择适当的疾病,并对其发病机理及相应基因的结构功能了解清楚;②纠正该病的基因已被克隆,并了解该基因表达与调控的机制与条件;③该基因具有适宜的受体细胞并能在体外有效表达;④...
...从前节叙述中,已可看出基因治疗的研究与实践中存在着若干重要问题。1.导入基因的稳定高效表达外源基因转移入病人体内细胞表达,首先与转移方法有关。化学和物理方法所导入的基因效率低,自然表达也差。选择适当的受体细胞,也是为了导入基因能稳定高效的...
...由山东省立医院泌尿外科许纯孝教授与夏庆华博士承担的山东省科技厅课题《转Fas基因治疗膀胱癌的实验研究》,近日通过山东省卫生厅主持的科技成果鉴定。 该课题应用脂质体Lipofectine将Fas质粒pCMV-Fas转染膀胱癌细胞系EJ后,...
...最近,由第四军医大学西京医院全军神经外科研究所牵头,该校基础部实验动物中心和唐都医院全军骨科中心参与完成的一项国家自然科学基金资助项目证明,Survivin基因可作为脑胶质瘤基因治疗的一个良好靶点。 Survivin是凋亡蛋白抑制因子(...
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