基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例如，有人用5-氮胞苷（5-azocytidine）治疗镰形细胞贫...
随着人类基因组计划的完成和细胞生物学技术的进步，基因治疗将在人类攻克肿瘤这一顽症的过程中占据重要地位，并将逐步成为一种常见手段。日前，在杭州举办的“中国细胞生物学会医学细胞生物学学术大会”上，肿瘤基因治疗成为会议关注的焦点。与会专家认为，近年来国内外对肿瘤基因治疗的基础和临床研究进展迅速，并已展示出广阔的前景，基因治疗有望成为攻克肿瘤的“利器”之一。 ■基础...
从前节叙述中，已可看出 基因治疗 的研究与实践中存在着若干重要问题。 1．导入 基因 的稳定高效表达 外源基因 转移入病人体内 细胞 表达，首先与转移方法有关。 化学 和 物理 方法所导入的基因效率低，自然表达也差。选择适当的 受体 细胞，也是为了导入基因能稳定高效的表达。 骨髓 作为受体细胞使用最多。 反转录病毒 载体介导基因，只能对分裂状态时的细胞进行传...
新加坡生物工程和纳米科技研究院基因治疗小组的科研人员经过两年时间的研究，发现从昆虫细胞里分离出来的杆状病毒可以作为基因治疗的载体。这种载体能够安全有效地在人类中枢神经系统的神经细胞里移动。 据新加坡《联合早报》２８日报道，基因治疗小组组长王朔表示，目前能够有效地在神经细胞里移动的病毒载体多为腺病毒和单纯疱疹病毒等。这些病毒在漫长的进化过程中，形成了一套独特的...
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治疗又有两种途径,即生殖（种系）细胞基因治疗和体细胞基因治疗。 (1...
基因治疗 （gene therapy）是指将外源正常 基因 导入 靶细胞 ，以纠正或补偿因 基因缺陷 和异常引起的 疾病 ，以达到治疗目的。也就是将 外源基因 通过 基因转移 技术将其插入病人的适当的 受体 细胞 中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从 DNA 水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。例如，有人用5- 氮胞苷 （5...
（1）特异正常基因的分离与克隆：应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已有不少基因并将会有更多 人类 基因被分离和克隆，这是基因治疗的前提，在当代分子生物技术条件下，一般来说，只要有基因探针和准确的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，现在既可人工合成DNA探针，还可用DNA合成仪在体外人工合成基因，这些都是在基因治疗前，分离克隆特异基因的有利条件...
基因治疗主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常基因来纠正突变基因，也就是在原位修复缺陷基因的直接疗法，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就基因转移的受体细胞不同，基因治疗又有两种途径,即生殖（种系）细胞基因治疗和体细胞基因治疗。 (1...
从前节叙述中，已可看出基因治疗的研究与实践中存在着若干重要问题。 1．导入基因的稳定高效表达外源基因转移入病人体内细胞表达，首先与转移方法有关。化学和物理方法所导入的基因效率低，自然表达也差。选择适当的受体细胞，也是为了导入基因能稳定高效的表达。骨髓作为受体细胞使用最多。反转录病毒载体介导基因，只能对分裂状态时的细胞进行传染，因此采取如5－FU处理，使细胞分...
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