基因治疗 主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常 基因 来纠正 突变基因 ，也就是在原位修复缺陷基因的直接 疗法 ，此乃理想的基因治疗策略，由于多种困难，目前尚未实现；其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法，此法较前者难度小，也是目前众多主张采用的策略，并已付诸临床实践。而就 基因转移 的 受体 细胞 不同，基因治疗又有两种途径,即 生殖 （ 种系 ）细胞...
近日，记者在北京大学心血管研究所获悉，极度高甘油三酯小鼠模型已经建成，这使筛选调血脂新药的研究又向前迈进一步。 在我国，血脂紊乱以内源性甘油三酯增高最为常见。它是一种独立于高胆固醇的致动脉硬化危险因子，并有促进 动脉粥样硬化 ，目前已经广泛应用于降胆固醇和抗动脉硬化药物的筛选研究。理论上，用基因打靶技术灭活小鼠的脂蛋白脂酶（LPL）基因后，甘油三酯的分解将会...
人类 细胞 基因治疗 的临床实验已经开始。进行基因治疗必须具备下列条件：①选择适当的 疾病 ，并对其发病机理及相应 基因 的结构功能了解清楚；②纠正该病的基因已被克隆，并了解该 基因表达 与调控的机制与条件；③该基因具有适宜的 受体 细胞并能在体外有效表达；④具有安全有效的转移载体和方法，以及可供利用的动物模型。近三年来，已对若干人类单基因 遗传病 和 肿瘤...
基因治疗系指用正常的基因整合入细胞，以校正和置换致病基因的一种治疗方法。从广义上来讲，将某种遗传物质转移到患者细胞内，以达到治疗疾病目的之方法，称为基因治疗。 目前基因治疗所采用的方法基本上可分为以下几种：（1）基因矫正，指将致病基因的异常碱基进行纠正，而正常部分予以保留；（2）基因置换，是用正常基因替换病变细胞内的致病基因；（3）基因增补，不去除异常基因，...
随着人类基因组计划的完成和细胞生物学技术的进步，基因治疗将在人类攻克肿瘤这一顽症的过程中占据重要地位，并将逐步成为一种常见手段。日前，在杭州举办的“中国细胞生物学会医学细胞生物学学术大会”上，肿瘤基因治疗成为会议关注的焦点。与会专家认为，近年来国内外对肿瘤基因治疗的基础和临床研究进展迅速，并已展示出广阔的前景，基因治疗有望成为攻克肿瘤的“利器”之一。 ■基础...
80年代初美国加州大学Cline首次对β-蛛蛋白生成障碍性 贫血 患者进行基因治疗尝试时遭到人们的非议，但时隔10年，分子生物学飞速发展，改变了人们的思维。1990年9月14日，在马里兰州贝塞斯达国家保健研究所医疗中心，一位因患遗传性腺苷脱氨酶（adenosine deaminase，ADA）缺乏症导致抵抗力下降的4岁女孩，接受了W、费仁兹、安德烈等医生用经...
新加坡生物工程和纳米科技研究院基因治疗小组的科研人员经过两年时间的研究，发现从昆虫细胞里分离出来的杆状病毒可以作为基因治疗的载体。这种载体能够安全有效地在人类中枢神经系统的神经细胞里移动。 据新加坡《联合早报》２８日报道，基因治疗小组组长王朔表示，目前能够有效地在神经细胞里移动的病毒载体多为腺病毒和单纯疱疹病毒等。这些病毒在漫长的进化过程中，形成了一套独特的...
广药集团中一药业公司与中国广州分析测试中心及广州中医药大学新药开发研究中心合作开展的“消渴丸”指纹图谱研究，最近获得进展。 消渴丸是我国治疗糖尿病应用最广泛的中成药之一，为使这个“大品种”在药材原料及生产过程质量控制更稳定，使产品内在质量“看得见”，确保各种有效成分含量充足，同时制订出现代中药的质量标准，使消渴丸能早日走向国际市场，自去年起，三家单位联合开展...
近日在由上海院士中心主办的以“肿瘤的基因治疗”为主题的院士沙龙上，两院院士刘新垣、曾溢滔等专家学者就我国肿瘤基因治疗的发展思路展开了深入研讨，认为肿瘤基因治疗具有良好的应用前景，在经历了“高温”阶段和“冷却”遭遇之后已经进入理性的发展阶段，有关专家还提出将癌症作为一种慢性病来进行治疗的新建议。 ■基因治疗颇具潜力 癌症已经成为威胁人类健康的重大疾病，我国目前...
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